2016年7月6日訊/生物谷BIOON/--近日，諾華試驗性罕見血癌藥物midostaurin的一項中期臨床試驗取得重要進展，數據表明，該藥物在系統性肥大細胞增多癥患者中取得了良好的緩解率。

這項名為CPKC412D2201的II期臨床試驗結果發表在最新一期的《新英格蘭醫學雜志》上，數據顯示該藥物治療系統性肥大細胞增多癥的整體緩解率達到了60%，中位緩解時間為24.1個月。

進展期肥大細胞增多癥表現為異常增殖的肥大細胞累積侵犯骨髓、肝臟、脾臟以及其它器官，造成相應的器官損傷、血細胞計數低、體重減輕以及全身瘙癢等系統性癥狀。 研究表明，系統性肥大細胞增多癥的主要分子機制為KIT基因的異常激活，從而導致肥大細胞的異常增殖和存活。

晚期肥大細胞增多癥的患者通常預后較差，根據不同的分型，其整體生存期從6個月到3.5年不等，并且目前沒有獲批的藥物用于治療最常見的亞型。Midostaurin (PKC412)是一種試驗性的口服多靶點酪氨酸激酶抑制劑，目前已經獲得FDA授予的突破性藥物資格，用于治療攜帶FLT3突變的急性髓系白血病（AML）；并且在急性髓系白血病（AML）以及肥大細胞增多癥（SM）兩個適應癥中收獲了孤兒藥資格認定。除了獲得60%的整體緩解率之外，該臨床試驗數據還表明78%的患者在使用Midostaurin (PKC412)后，骨髓肥大細胞累積顯著減少，并且肥大細胞增多癥的主要標志物——血清類胰蛋白酶水平顯著降低，說明該藥物能夠有效緩解病情。

此外，還有一項臨床試驗數據也同樣證明了midostaurin針對肥大細胞增多癥的治療效果，該結果同樣發表在《新英格蘭醫學雜志》上。該試驗的整體緩解率為71%，中位隨訪時間18個月后，整體生存率達到了42.7%，而對照組為14.9%。

德國海德堡大學血液學與腫瘤學部門負責人Andreas Reiter表示，一旦midostaurin獲批，將會使得許多肥大細胞增多癥患者受益。(生物谷Bioon.com）