2017年12月30日，騰訊頭條的新聞讓很多人開(kāi)始揪心：11歲女童小霖花白血病復(fù)發(fā)偷偷寫“遺書”：媽媽我可能要失約了。講述的是造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的小女孩寫信勸媽媽活下去的感人故事。在小女孩家人瀕臨絕望之際，他們選擇了一種神奇藥物的臨床治療，一個(gè)月后，小霖花體內(nèi)的白血病細(xì)胞竟然奇跡般消失了！而令白血病細(xì)胞消失的神奇藥物，正是來(lái)自健康基地園區(qū)企業(yè)——?dú)w氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司（以下簡(jiǎn)稱歸氣丹）。

騰訊新聞對(duì)小霖花的報(bào)道

2015年7月，小霖花還只有9歲時(shí)災(zāi)難第一次降臨：診斷急性B淋巴細(xì)胞白血病B-ALL（標(biāo)危），經(jīng)過(guò)治療后在2017年3月再次復(fù)發(fā)，幸運(yùn)的是，通過(guò)再次的誘導(dǎo)治療，小霖花又達(dá)到了第二次完全緩解。為了避免再次復(fù)發(fā)，小霖花進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植，以獲得最大的生存機(jī)會(huì)。可即使這樣，仍然沒(méi)有阻擋不幸第三次降臨。就在家人及醫(yī)生都感到萬(wàn)分絕望的時(shí)候，Super CAR藥物進(jìn)入了醫(yī)院的視線。

2018年1月15日，小霖花復(fù)發(fā)的第28天，成都軍區(qū)總醫(yī)院造血干細(xì)胞移植中心主任劉芳醫(yī)生將 CARVac 細(xì)胞輸入到小霖花體內(nèi)，她也成為了這項(xiàng)技術(shù)產(chǎn)品的全球首個(gè)臨床試驗(yàn)受試者。“一開(kāi)始劑量比較少。”劉芳說(shuō)。 輸入 CARVac 后，小霖花因?yàn)榕女惙磻?yīng)導(dǎo)致的尚能控制的發(fā)燒變得來(lái)勢(shì)洶洶，很難控制，就在所有人都萬(wàn)分緊張時(shí)，三天后，小霖花的燒退了，并發(fā)癥沒(méi)有后，胃口和精神都好了，大家都震驚了！“后來(lái)又輸入了兩次，每次都是發(fā)燒一兩天就退燒了。”劉芳說(shuō)。 

小霖花與醫(yī)生合影

目前，用最先進(jìn)的檢測(cè)方式，也查不到小霖花體內(nèi)的白血病細(xì)胞，在輸入CARVac細(xì)胞6周后，小霖花體內(nèi)的CARVac細(xì)胞仍然保持較多數(shù)量，同時(shí)小霖花身體保持很高的免疫細(xì)胞水平，和普通CAR-T輸入3周后就無(wú)法檢測(cè)到相比，CARVac細(xì)胞的持續(xù)性更強(qiáng)。

 “醫(yī)學(xué)上，至少需要持續(xù)隨訪5年才能作為腫瘤治愈的判斷依據(jù)，但小霖花的這個(gè)結(jié)果，讓很多患者可以看到希望。”劉芳說(shuō)，對(duì)于和小霖花一樣的移植后復(fù)發(fā)的患者來(lái)說(shuō)，CARVac讓醫(yī)生患者都看到了一種更為持久和有效的治療方式，這將具有里程碑意義。目前，小霖花的情況較為穩(wěn)定。

小霖花寫的感謝信

康復(fù)后的小霖花在朗讀感謝信

病情穩(wěn)定后，小霖花給主治團(tuán)隊(duì)和歸氣丹公司寫了一封感謝信。文中第一個(gè)感謝的“Yupo Ma教授”，就是該項(xiàng)技術(shù)的國(guó)際專利持有者馬鈺波教授。Yupo Ma教授的另一個(gè)身份是歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司的主席兼創(chuàng)始人，而歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司于2017年8月簽約落戶國(guó)家健康基地，治療小霖花的細(xì)胞免疫新型技術(shù)就出自該公司臨床研究用CARVac技術(shù)。

此次所使用的藥物是美國(guó)公司 iCell Gene Therapeutics研發(fā)的一項(xiàng)Super CAR 新型武器，這是在普通CAR-T基礎(chǔ)上經(jīng)過(guò)改進(jìn)成的CARVac。歸氣丹公司表示，將在中山投資建設(shè)亞太區(qū)總部，首期投資預(yù)計(jì)1.75億美元，并建立研發(fā)生產(chǎn)基地及亞洲免疫治療中心，將新一代免疫產(chǎn)品CARs引入中國(guó)。同時(shí)，歸氣丹公司已獲得美國(guó)公司iCell Gene Therapeutics獨(dú)家授權(quán)，獲得針對(duì)不少于10個(gè)特定病種CAR-T產(chǎn)品臨床研究應(yīng)用專利在中國(guó)及東南亞的使用權(quán)益。

在剛剛召開(kāi)的十三屆全國(guó)人大一次會(huì)議開(kāi)幕會(huì)上的政府工作報(bào)告提出，將加強(qiáng)癌癥等重大疾病防治攻關(guān)，使科技更好造福人民。歸氣丹公司在國(guó)家健康基地成立亞太總部，將填補(bǔ)國(guó)內(nèi)在T細(xì)胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領(lǐng)域的空白，為飽受癌癥和免疫疾病困擾的患者帶來(lái)新的希望。目前，健康基地聚焦了康方生物、康晟生物、中昊藥業(yè)等腫瘤和自身免疫疾病藥物研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)。“十三五”期間，國(guó)家健康基地將重點(diǎn)建設(shè)蛋白抗體和細(xì)胞免疫治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心，引進(jìn)國(guó)內(nèi)外高水平研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目，促進(jìn)一批創(chuàng)新醫(yī)藥成果在健康基地實(shí)現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化，為健康中國(guó)做出貢獻(xiàn)！

鏈接：

美國(guó)iCell Gene Therapeutics

iCell Gene Therapeutics是在美國(guó)注冊(cè)的新型生物技術(shù)研發(fā)高科技公司，本部位于紐約長(zhǎng)島高科技孵化園區(qū)，主要從事人類疾病治療領(lǐng)域的免疫產(chǎn)品研發(fā)與生產(chǎn)。公司的研發(fā)實(shí)力處于世界領(lǐng)先水平，擁有多位國(guó)際頂級(jí)科研專家和臨床專家，具有世界一流的技術(shù)設(shè)備及成熟穩(wěn)定的研發(fā)平臺(tái)，目前已獲29項(xiàng)國(guó)際專利。公司已獲得美國(guó)FDA T細(xì)胞癌癥孤兒藥物的生產(chǎn)資格，并在多個(gè)醫(yī)院內(nèi)展開(kāi)臨床實(shí)驗(yàn)，于現(xiàn)階段同時(shí)在中國(guó)進(jìn)行T細(xì)胞癌癥、白血病以及其他自身免疫性疾病的臨床實(shí)驗(yàn)。

什么是Super CAR (CARVac)

CAR-T細(xì)胞是通過(guò)提取患者自身的免疫細(xì)胞，通過(guò)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)、純化及體外擴(kuò)增后再輸回患者體內(nèi)，相當(dāng)于專門為免疫細(xì)胞裝上導(dǎo)航，讓他們能“認(rèn)出”這些白血病細(xì)胞并產(chǎn)生高效的殺傷。盡管CAR-T細(xì)胞的應(yīng)用在世界范圍內(nèi)已相當(dāng)普遍，但是大部分是異體移植前效果較好，移植以后復(fù)發(fā)則可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥，根據(jù)國(guó)內(nèi)外的臨床數(shù)據(jù)，預(yù)后效果很不好。和普通CAR-T細(xì)胞相比，CARVac的優(yōu)勢(shì)在于將腫瘤靶點(diǎn)和腫瘤疫苗相結(jié)合，除了普通CAR-T通過(guò)腫瘤抗原介導(dǎo)的特異性殺傷外，還通過(guò)疫苗效應(yīng)把全身免疫系統(tǒng)調(diào)動(dòng)起來(lái)產(chǎn)生殺傷，使殺傷腫瘤效應(yīng)更強(qiáng)烈更持久。此外該種CAR-T可以改變體內(nèi)的淋巴細(xì)胞亞群，減少排異。